Обнаружено потенциальное направление для лечения болезни Гентингтона

Болезнь Гентингтона это прогрессирующее, смертельное неврологическое заболевание, лечения от которого до сих пор нет. И вот ученые Национального Университета Ян-Мин в Тайване и Стэнфордского медицинского университета обнаружили протеин, который однажды сможет быть использован в качестве целесообразной терапевтической цели у страдающих этим заболеванием. По словам одного из ведущих авторов Цу-Хао Ченга, к.м.н., доцента отделения Биохимии и Молекулярной Биологии Национального Университета Ян-Мин:

Болезнь Гентингтона, или хорея Гентингтона это разрушительное заболевание, доступного лечения которому на данный момент нет. Направленность на транскрипционный фактор, обнаруженный в нашем исследовании, может однажды позволить нам предупредить, или отсрочить формирование белковых агрегатов, которые являются отличительными признаками этого и других нейродегенеративных заболеваний. Мы преисполнены надежды, что наше исследование станет большим скачком в лечении хореи Гентингтона.

Исследование опубликовано в журнале Cell. Работа проводилась при тесном сотрудничестве между лабораторией Ченга и д.м.н. Стенли Коэна, профессора генетики в Стэнфорде. Полученные результаты очень вдохновили, потому что они предполагают, что возможны способы предупредить спутывание белковых комплексов, которые вызывают хорею Гентингтона.

Распространенность болезни Гентингтона в западной Европе составляет 1 на 10000, что очень прискорбно, так как болезнь приводит к медленному, но неминуемому снижению физических и ментальных способностей человека. Хорея Гентингтона характеризуется неконтролируемыми движениями, психическими нарушениями, и последующей деменцией. Она генетически обусловлена, и вероятность ее возникновения у ребенка, если один из родителей страдает — 50%.

Появление генетического тестирования позволяет людям узнать о носительстве гена за много лет до появления первых симптомов (обычно в среднем возрасте), но недостаток помощи, или какой-либо терапии хореи Гентингтона ставит под сомнение пользу от ранней диагностики.

У людей с этим заболеванием имеется длинная цепочка из одних и тех же 3 повторяющихся нуклеотидов в гене Гентингтона. У здоровых людей от 8 до 25 повторов этих нуклеотидов цитозина, аденина и гуанина, или ЦАГ (CAG); у больных 36 и более таких генетических паттернов. В результате, мутантный белок имеет расширенный участок за счет глутамина, он липкий и связывается сам с собой и подобными участками в других молекулах белка Гентингтона, создавая комки бесполезного протеина, которые могут значительно повреждать нервные клетки и приводят к болезни.

В настоящем исследовании, ученые выявили молекулу в дрожжах, названную Spt4 (или Supt4h у млекопитающих) необходимую для транскрибирования гена Гентингтона в протеин. Препятствуя функции Supt4h можно уменьшить количество гентингтонового протеина в клетке мыши, имитирующей заболевание, а, следовательно, и число протеиновых комков. Хотя до каких-либо исследований на людях еще очень далеко, это интригующий проблеск возможности лечения хореи Гентингтона. В соответствии с исследованием:

Вместе эти наблюдения предполагают, что агенты нацеленные на Supt4h могут уменьшать транскрипцию генов содержащих удлиненные последовательности повторяющихся нуклеотидов, в то время как эффект на функции здоровых клеток млекопитающих достаточно ограничен.

 

Источник: http://nxmed.ru/

Видео

Рефтинская ГРЭС
Рефтинская ГРЭС Праздник энергетиков. Процесс производства электрической тепловой энергии.
Птицефабрика Рефтинская
Птицефабрика Рефтинская Пельмени Рефтинские с настоящим вкусом! - рекламный ролик Птицефабрики Рефтинская.
Рефтинское водохранилище
Рефтинское водохранилище В Рефтинское водохранилище выпустили мальков толстолобика и белого амура.
  • Рефтинская рыбалка
    Рефтинская рыбалка
    Ихтиофауна Рефтинского водохранилища формировалась за счет аборигенных видов, обитавших в реках Большой и Малый Рефт (плотва, окунь, ерш, щука, елец, линь, золотой карась, налим, пескарь, щиповка) и вселенцев. Рыбоводные работы на водоеме проводились с первых лет его заполнения.

Выбор  редакции

 
купить мобил 5w30 мобил 5w30 интернет магазин автомасел